荣昌生物(09995.HK)：泰它西普获欧盟孤儿药资格认定
2025-06-17 20:39:44 星期二 港股公告摘要
格隆汇6月17日丨荣昌生物(09995.HK)公告，近日，公司的产品泰它西普（商品名：泰爱®，研发代号：RC18）获得欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation,ODD），用于治疗重症肌无力。
重症肌无力（Myasthenia Gravis, MG）是一种由自身抗体介导、获得性神经肌肉接头传递障碍的罕见自身免疫性疾病。据国际重症肌无力基金会（MGFA）及研究数据显示，全球 MG 患病率约为每 10 万人 15-25 例，在欧盟符合罕见病（患病率低于万分之五）定义。尽管现有治疗（如胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换及靶向生物制剂）可在一定程度上控制症状，但仍有部分患者疗效不佳、无法耐受长期治疗副作用或疾病反复发作，重症肌无力领域仍存在重大未满足的临床需求。泰它西普是全球首个上市的治疗重症肌无力的 BLyS/APRIL 双靶点融合蛋白创新药。在重症肌无力中，病理性 B 细胞会产生攻击神经肌肉接头处蛋白（如乙酰胆碱受体 AChR、肌肉特异性酪氨酸激酶 MuSK 等）的自身抗体，而泰它西普则通过同时阻断 BLyS 和 APRIL信号通路，能够更有效地抑制异常活化的 B 细胞，减少致病性自身抗体的产生，从而有望从源头上干预重症肌无力的疾病进程。
基于本次欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，泰它西普在欧盟将享有包括研发方案科学建议、部分费用减免、上市申请费用优惠，以及获批后十年的市场独占期等一系列政策支持，这将有力推动泰它西普重症肌无力适应症在欧盟开发进程。